La leucemia mieloide acuta (LMA), nota anche come leucemia non linfocitica acuta, è una neoplasia della linea mieloide delle cellule del sangue, caratterizzata dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La LMA è la leucemia acuta più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l’età. Nonostante sia una malattia relativamente rara, rappresentando circa l’1,2% delle morti per tumore negli Stati Uniti, la sua incidenza è destinata ad aumentare con il progressivo invecchiamento della popolazione.

I sintomi della LMA sono causati dalla sostituzione del midollo osseo normale da cellule leucemiche, che provoca un calo di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi normali. Questi sintomi comprendono l’affaticamento, mancanza di respiro, ecchimosi, sanguinamento e un aumento del rischio di contrarre un’infezione. Diversi fattori di rischio e alcune anomalie cromosomiche sono state identificate, ma una causa specifica non è chiara. Essendo una leucemia acuta, la leucemia mieloide acuta progredisce rapidamente e solitamente è fatale nel giro di settimane o mesi, se non trattata adeguatamente.

La condizione presenta diversi sottotipi; il trattamento e la prognosi variano tra di essi. La leucemia mieloide acuta viene curata nel 35%-40% delle persone con un’età inferiore ai 60 anni e nel 5%-15% in coloro di età superiore. Le persone anziane che non sono in grado di sopportare un regime intensivo di chemioterapia, presentano una sopravvivenza media di 5-10 mesi. La mortalità varia, a seconda dell’età calcolata, da 2,7 a 18 ogni 100.000.

Se viene trattata precocemente con adeguata chemioterapia è possibile raggiungere una remissione. I pazienti affetti possono beneficiare di un trattamento chemioterapico aggiuntivo o di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Recenti ricerche sulla genetica della malattia hanno portato alla disponibilità di test che possono predire quale farmaco o farmaci siano in grado di raggiungere migliori risultati per un particolare paziente, così come per quanto tempo il paziente può sopravvivere. Il trattamento e la prognosi della LMA differiscono da quelle della leucemia mieloide cronica, in parte perché la differenziazione cellulare non è la stessa; la condizione acuta coinvolge percentuali più elevate di cellule dedifferenziate e indifferenziate, tra cui un numero maggiore proliferazione di elementi cellulari immaturi chiamati “blasti” (mieloblasti, monoblasti e megacarioblasti).